mRNA therapie voor experimentele betaceltransplantatie

Projectdetails

!!Description

Diabetes mellitus is een pandemie die wordt behandeld met insulinetherapie, maar die moet worden genezen. Insulinetherapie heeft inherente risico's van glycemische variabiliteit en biedt geen definitief antwoord op de levensbedreigende complicaties van diabetes. Het herstellen van de endogene bètacelmassa door regeneratie of transplantatie biedt een alternatief. Bètacelvervangingstherapie is met succes toegepast bij patiënten met broze diabetes type 1, wat resulteert in een betere glykemische controle en minder micro- en macrovasculaire complicaties. Grote hindernissen, waaronder donorschaarste, verminderde transplantaatrevascularisatie en eilandceldedifferentiatie bij transplantatie, moeten echter nog worden overwonnen voordat eilandceltransplantatie een universele behandeling voor diabetes wordt. Het huidige voorstel beoogt
om deze hindernissen aan te pakken door: (i) gebruik te maken van bèta-achtige celtransplantaten afgeleid van menselijke induceerbare pluripotente stamcellen (iPS-ß) en door (ii) transfectie van transplantaten met synthetisch, gemodificeerd mRNA dat codeert voor de belangrijkste angiogene factor Vasculaire endotheelgroeifactor- A (mRNAVEGF-A) tot
verbeter revascularisatie, differentiatie en functie van het transplantaat. Op mRNA gebaseerde transfectie is een nieuw, aantrekkelijk en klinisch veilig alternatief voor traditionele genafgifte en op groeifactoren gebaseerde behandelingsbenaderingen en doorbreekt momenteel klinische proeven. Het huidige voorstel zou kunnen dienen als ‘proof of principle’ voor mRNA-therapie in de context van bèta (-achtige) celtransplantatie.
AcroniemFWOKN320
StatusGeëindigd
Effectieve start/einddatum1/01/1931/12/19

Flemish discipline codes

  • Clinical genetics and molecular diagnostics

Keywords

  • Cel transplantatie