STEM-HD : Embryonic stem cells for therapy and exploration of mechanisms in Huntington Disease.

Projectdetails

!!Description

Embryonale stamcellen hebben twee fundamentele kenmerken: ze kunnen zonder beperking in ongedifferentieerde staat worden geëxpandeerd, zodat grote hoeveelheden van genetisch uniforme cellen kan aangemaakt worden, en ze kunnen aangezet worden om te differentiëren in om het even welk celtype, zodat een specifieke populatie gekenmerkt door stadium en type van differentiatie kan geanalyseerd worden. STEM HD wil deze kenmerken gebruiken om de mechanismen van de ziekte van Huntington (HD) te onderzoeken, gebruik maken van een menselijke ES lijn die werd afgeleid van een embryo dat geïdentificeerd werd als drager van het mutante gen gedurende preïmplantatie genetische diagnose. Gebruik makend van deze lijn, wil het consortium:

1. Protocollen ontwikkelen om ES cel progenitoren van gewenst phenotype te bekomen. HD tast vooral een mature celpopulatie aan van GABAerge neuronen in het striatum; deze zullen bekomen worden gebruik makend van farmacologische inductie en selectie gedurende in vitro cultuur.

2. Ontwikkelen en implementeren van infrastructuren voor massa celproductie en lange termijn culturen van ES cellen in gedifferentieerde of ongedifferentieerde staat, om zo ten volle de karakteristieken van ES cellen te gebruiken in de productie van massieve aantallen van specifiek gedifferentieerde cellen

3. Mechanismen van het ontstaan van HD onderzoeken door het onderzoek van cellen bekomen na differentiatie van de HD dragende ES cellen, dmv functionele genomics (RNAi en gen overexpressie), en een hypothese gerichte aanpak om potentiële nieuwe partners te introduceren in de reeds gekende systemen

4. high content drug screening uitvoeren op HD dragende gedifferentieerde cellen

AcroniemEU276
StatusGeëindigd
Effectieve start/einddatum1/12/0630/11/09

Flemish discipline codes

  • Basic sciences
  • Biological sciences