Doorgaan naar hoofdnavigatie Doorgaan naar zoeken Ga verder naar hoofdinhoud

Optimized liver-specific expression systems for fviii and fix

Thierry VandenDriessche (Uitvinder), Marinee Chuah (Uitvinder)

Onderzoeksoutput: Patent

Samenvatting

The present invention relates to nucleic acid expression cassettes and vectors containing liver- specific regulatory elements and codon-optimized factor IX or factor VIII transgenes, methods employing these expression cassettes and vectors and uses thereof. The present invention is particularly useful for applications using liver-directed gene therapy, in particular for the treatment of hemophilia A and B.
Originele taal-2English
OctrooinummerEP3270944
StatusPublished - 2019

Vingerafdruk

Duik in de onderzoeksthema's van 'Optimized liver-specific expression systems for fviii and fix'. Samen vormen ze een unieke vingerafdruk.

Citeer dit